經(jīng)濟觀察網(wǎng) 記者 瞿依賢 到2021年12月，王斌輝任職“首席患者官”就滿2年了。國外制藥行業(yè)不乏設立首席患者官（CPO）的例子，但在國內(nèi)制藥行業(yè)中，王斌輝是第一個，他從兩年前開始擔任施維雅中國首席患者事務官（CPO）暨首席醫(yī)學官（CMO）。

首席患者事務官具體做什么工作？王斌輝告訴經(jīng)濟觀察報，在藥企的日常工作中，商業(yè)策略會有不同的優(yōu)先順序，當商業(yè)利益和患者利益優(yōu)先度不一致的時候，首席患者官要非常堅定地與患者站在一起，“我們很重要的責任就是堅持做到這一步，患者利益是不能妥協(xié)的”。

今年11月，國家藥監(jiān)局藥審中心正式公布并施行《以臨床價值為導向的抗腫瘤藥物臨床研發(fā)指導原則》，正文第一句話是：“藥物上市的根本目的是解決患者的需求。藥物研發(fā)應該以患者需求為核心，以臨床價值為導向已經(jīng)成為普遍共識。”

可以說，“以患者為中心”的理念已經(jīng)逐步從患者用藥端，延伸至藥品研發(fā)端，患者意見也逐漸落實到藥品開發(fā)和醫(yī)療解決方案評估的全流程管理中，患者身份從過去的被動接受治療轉(zhuǎn)變?yōu)橹鲃訁⑴c制定解決方案，從而在藥品生命周期的每一個環(huán)節(jié)都擁有發(fā)言權(quán)。

患者意愿度

王斌輝是醫(yī)學博士出身，他舉了一個例子，當面對600多名多發(fā)性骨髓癌患者，藥物研發(fā)者是否知道患者更關(guān)注的是什么？

“他們更關(guān)注一年生存率，還是更關(guān)注嚴重不良反應，又或者更關(guān)注輕度不良反應？”王斌輝說，每個患者的觀點和意愿度是不一樣的，甚至差異非常大，最后綜合這些觀點，藥物研發(fā)者做出的決策是基于患者不同需求，同時結(jié)合研發(fā)療效和減少重度不良反應。

2019年年底，新冠疫情開始之前，王斌輝在法國巴黎的施維雅總部參與了一次患者組織溝通會，會上有法國專家分享了自己所在醫(yī)院的一項腫瘤臨床試驗，盡管專家和研究中心都很有影響力，但是患者的脫落率遠高于預期。而原因是，在國外開車是剛需，這家醫(yī)院無法提供足夠多的停車位。

一項面向1600多名患者的調(diào)研也側(cè)面印證了這一點。這項調(diào)研問了這些患者一個問題——如果參與一個臨床研究的試驗，你考慮的最重要原因是什么？

從藥企的角度來說，想當然會認為患者最關(guān)注的應該是研究中心的知名度、品牌、是否由大專家主導、專家的影響力等等，但實際上，調(diào)研結(jié)果顯示，患者最關(guān)心的是交通是否方便。

這讓王斌輝很吃驚，醫(yī)生或者藥品研發(fā)人員認為患者最在乎的東西并不一定是患者真正需要的東西，“我們在會議室聊患者的時候，并沒有真正聽到患者的聲音，我們想的跟患者想的有很大的距離”。

研發(fā)者研究藥物的時候，以為患者吃藥就可以了，但實際上在生活中，有些患者上班時間可能不太好意思當著同事的面去吃藥，需要打胰島素甚至不愿意讓別人知道自己有糖尿病，這些都是研發(fā)者需要考慮的因素。

再比如，在一些消化腫瘤領域，很多新藥研發(fā)主要都是為了延長患者的生存期，但是的確有一些患者考慮的不是延長生存期，而是一些其他晚期合并癥狀，例如持續(xù)性嘔吐，這些患者首要需求的是能不能減輕這些癥狀。因此藥企和研究者在做研究設計的時候，需要充分考慮患者真正的需求，提高晚期患者生活質(zhì)量。

監(jiān)管角度

前述國家藥監(jiān)局藥審中心公布的《以臨床價值為導向的抗腫瘤藥物臨床研發(fā)指導原則》，“患者”一詞是高頻詞，出現(xiàn)了33詞。這種強調(diào)以患者為中心的做法也是在和國際接軌。

國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調(diào)會（ICH）在 2020 年 11 月通過了以患者為核心的藥物研發(fā)（Patient Focused Drug Development，PFDD）議題文件，并公開征求意見，計劃制定指南，以指導在臨床試驗中選擇、修改或開發(fā)可以反映臨床意義和價值的臨床結(jié)局評估，以及如何收集、分析、報告患者反饋信息，如何應用定性或定量工具等等，從而通過結(jié)合患者經(jīng)驗，確定在哪些關(guān)鍵領域納入患者的觀點可以提高藥物研發(fā)的質(zhì)量和效率，更好地為藥物開發(fā)和監(jiān)管決策提供信息。

2017 年，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）也發(fā)布了以患者為核心的藥物研發(fā)指導原則的制定計劃，共計劃發(fā)布四項指南，旨在促進和使用科學方法，收集和使用有意義的患者反饋，以便更好地為醫(yī)療產(chǎn)品開發(fā)和監(jiān)管決策提供信息。

在王斌輝看來，這些文件的背后都代表著從治病到治人，以往治病的時候關(guān)注的是疾病，但現(xiàn)在應該回歸到病人，把人看作主體。

監(jiān)管強調(diào)患者利益，反過來，重視患者利益的藥企也擁有加速藥物上市的更多可能性。

《經(jīng)濟學人》雜志2017年做過一項研究，對于新藥上市，如果以患者為中心來做研究方案設計，將在較大程度上可能加速藥物上市，藥物獲得批準的可能性會增加約19%。另外，如果投入10萬美元到患者參與中，凈投入產(chǎn)出比將達到500倍以上。

具體到臨床研究的一期、二期、三期，如果在二期開始以及之前讓患者相關(guān)的元素和設計參與進來，藥物上市可以加速2.5年；如果在三期的時候加入患者的元素，藥物上市可以加速1.5年。

“對患者來說，新藥加速1.5年和2.5年上市都是巨大的利好，跟患者在一起雖然會花一些費用，比如需要做一些項目、開發(fā)APP、組織患者會議之類的，但這些工作不只是花錢，還是和患者一起優(yōu)化整個價值體系”。

Patient-In戰(zhàn)略

2019年，施維雅提出了Patient-In戰(zhàn)略，將患者經(jīng)歷、經(jīng)驗和知識，與專業(yè)醫(yī)療衛(wèi)生人士的意見相結(jié)合，目的是實現(xiàn)更加高效、創(chuàng)新的藥品和醫(yī)療服務，更快投放市場。

在施維雅的Patient-In戰(zhàn)略中，“患者早期參與”是核心，即從開發(fā)一個藥物的想法開始，研發(fā)之前，就邀請患者參與。一旦進入臨床階段，企業(yè)將履行“患者優(yōu)先”原則。

具體的做法包括：從單項輸出到雙向溝通,盡量考慮每個患者的真切需求，考慮每個患者的個體性特點；注意對患者的數(shù)據(jù)的動態(tài)以及長期追蹤；注意患者隱私保護；積極與權(quán)威中心、專家合作，從而獲取更多真實有效的臨床數(shù)據(jù)；積極擁抱互聯(lián)網(wǎng)+時代下的變革，搭建專業(yè)化平臺，為患者提供數(shù)字醫(yī)療整體解決方案；提供優(yōu)質(zhì)的患教活動，更好地與患者交流互動……

2020年，施維雅舉辦了中國制藥行業(yè)首個“胰腺癌患者與專家顧問會”。制藥行業(yè)主辦臨床和藥學專家顧問很常見，但將患者和臨床、藥學、康復專家組到一起的顧問會并不多見。

堅持以患者為中心也讓施維雅獲得了正向反饋，比如2020年，施維雅啟動了兩項大型國際多中心患者匯報結(jié)局研究，在中國分別入組300例患者。由于充分考慮到中國患者的需求和便利性，中國區(qū)最后實現(xiàn)了彎道超車，在患者入組進度上名列前三。

雖然是國內(nèi)制藥行業(yè)的首位患者事務官，但王斌輝也強調(diào)，患者工作整個行業(yè)都很重視，施維雅在職位設立上最早邁出一步，也是希望從組織架構(gòu)、員工理念等各方面都將“以患者為中心”作為企業(yè)戰(zhàn)略的一部分不斷強調(diào)和深化。他希望不管是制藥行業(yè)的競爭對手還是合作者，未來都能一起更好地服務患者。