在臨床上，血液腫瘤主要包括白血病、多發(fā)性骨髓腫瘤、惡性淋巴瘤三大類，其發(fā)病率和死亡率在我國常年居高不下，嚴重威脅人民健康。以淋巴瘤為例，根據(jù)2015年中國癌癥統(tǒng)計數(shù)據(jù)，我國淋巴瘤患者每年新發(fā)病例數(shù)約為8.82萬例，是血液腫瘤中發(fā)病率最高的腫瘤疾病，去除無法具體分類的腫瘤，我國淋巴瘤的死亡率在所有腫瘤疾病中排名第十位。

為實現(xiàn)《健康中國2030規(guī)劃綱要》提出的“中國在2030年達到惡性腫瘤五年生存率提升15%以上”的目標，血液腫瘤領(lǐng)域的診療水平規(guī)范化、個體精準化在未來若干年的推進至關(guān)重要。

近些年，隨著在血液腫瘤臨床診療和靶向藥物研發(fā)等方面取得進步，我國部分血液惡性腫瘤患者5年生存率已上升至60%~90%。血液腫瘤逐漸成為“可治愈”的疾病。

“我國腫瘤患者基數(shù)龐大，新藥物、新療法和新技術(shù)的不斷涌現(xiàn)，已經(jīng)為臨床格局帶來了重大改變，許多血液腫瘤疾病已經(jīng)逐漸轉(zhuǎn)變?yōu)槁圆」芾砟Ｊ健！鄙虾＝煌ù髮W附屬瑞金醫(yī)院沈志祥教授向21世紀經(jīng)濟報道記者介紹，血液腫瘤領(lǐng)域的疾病分型復雜、臨床表現(xiàn)各異。而科研及診治水平提升以及治療方案選擇多樣化為精準施治提供了堅實基礎(chǔ)，同時也有助于血液腫瘤診療路徑的優(yōu)化升級。未來要多方共同努力，持續(xù)推進創(chuàng)新成果的轉(zhuǎn)化，提升血液腫瘤的治療效果。

中國醫(yī)學科學院血液學研究所血液病醫(yī)院王建祥教授在接受21世紀經(jīng)濟報道記者采訪時表示：“近年來，血液腫瘤領(lǐng)域涌現(xiàn)出許多針對不同靶點的新藥，不同藥物之間的聯(lián)合使用，使血液腫瘤的治療手段更加豐富，機制互補，療效改善顯著。這些創(chuàng)新藥物不僅為醫(yī)生提供了多樣化的治療選擇，讓臨床醫(yī)生擁有了更多有力的‘武器’，也為患者帶來了新的生存希望。期待未來我國在差異化創(chuàng)新藥物研發(fā)方面能夠持續(xù)取得突破，讓更多患者有機會獲得更好的臨床獲益。”

加速創(chuàng)新轉(zhuǎn)化

血液腫瘤是一種血液系統(tǒng)病變引起的疾病，癥狀主要表現(xiàn)為感染、出血、貧血、淋巴結(jié)腫大、骨痛等，治療有一定的難度。隨著醫(yī)學的發(fā)展，人們對血液腫瘤的認知也在提高，如何預防疾病的發(fā)生成為人們關(guān)注的重點。

“要想預防血液腫瘤其實并不容易，但我們可以從改變生活作息，減少精神壓力、經(jīng)濟壓力等方面入手。老年人相較而言免疫功能差，因此要有規(guī)律的作息，養(yǎng)成良好的生活習慣；年輕人更多是由于經(jīng)濟壓力、生活壓力大而生病，一定要有正常的生活作息，不要單純?yōu)榱私?jīng)濟收入過度消耗自己的身體。”沈志祥表示，不僅如此，更為關(guān)鍵的預防是每年做體檢，如果早期發(fā)現(xiàn)疾病，進而展開治療，憑借當前的技術(shù)和藥物，大多會產(chǎn)生較好的結(jié)果。

不過，需要指出的是，當前能根治的疾病并不多，對于血液腫瘤而言，如何更好管理疾病患者，讓患者帶病生存是臨床醫(yī)生以及藥企努力的方向。

沈志祥介紹，過去醫(yī)生手里治療血液腫瘤的“武器”并不多。以慢性淋巴瘤為例，十多年前，患者很多，但治療方法很少，最多使用的就是化療藥。但是，由于慢性淋巴瘤患者多為老年人，多伴有糖尿病、高血壓等并發(fā)癥，因此化療之后，很多患者壽命反而縮短了，長期療效并不理想。

BTK抑制劑的上市開始扭轉(zhuǎn)這一局面，受到臨床醫(yī)生的歡迎。當前，BTK抑制劑的效果已經(jīng)被廣泛證實，為慢性淋巴瘤的治療帶來了革命性的變化。其中，百濟神州的澤布替尼是目前覆蓋適應癥最廣的BTK抑制劑，也是唯一一個獲得濾泡性淋巴瘤適應癥的BTK抑制劑。

BTK抑制劑的受歡迎程度或許可以從澤布替尼的銷售額中窺見一二。根據(jù)百濟神州財報，2023年，澤布替尼全球銷售額突破十億美元大關(guān)；今年一季度，澤布替尼全球銷售額總計34.76億元，同比增長140.2%，其中，美國銷售額總計24.96億元，同比增長162.7%。

百濟神州總裁兼首席運營官吳曉濱向21世紀經(jīng)濟報道記者介紹，當前，百濟神州仍在完善血液腫瘤領(lǐng)域的創(chuàng)新藥管線，公司正積極布局研發(fā)BCL2抑制劑和BTK蛋白降解劑（BTK CDAC），以突破現(xiàn)有BTK抑制劑治療中存在的難題。

“要想真正解決病人的問題，關(guān)鍵其實是在藥物。十多年來，在各種場合，議題最多的是創(chuàng)新、轉(zhuǎn)化，因為一旦有突破，一款新藥就可以解決一個病種，背后是一大批患者。”沈志祥表示，使用新藥后，疾病的緩解持續(xù)時間逐漸變長，使得患者壽命得以延長，生活質(zhì)量有所提升。

王建祥也表示，相比實體腫瘤，血液腫瘤中的部分腫瘤目前已經(jīng)可以較好地控制。比如慢性淋巴細胞白血病、慢性粒細胞白血病、骨髓瘤等，經(jīng)過長期努力，新藥逐漸被研發(fā)出來，使得疾病不斷地取得緩解，維持緩解。

加強醫(yī)生培訓

整體上看，國際血液腫瘤診治水平發(fā)展較快，通過使用一些藥物，部分患者壽命已經(jīng)大體與正常人一致。但在我國，由于各個地方醫(yī)生診治水平和醫(yī)療條件存在巨大差異，疊加疾病本身的復雜性，不可避免地存在復發(fā)情況，從而導致患者生存質(zhì)量下降。血液腫瘤的規(guī)范化治療對患者至關(guān)重要。

王建祥介紹，與國外相比，目前我國還存在診斷技術(shù)的差距，不過，我國大的醫(yī)學中心與國際診斷水平相差不大，但由于我國存在巨大的地區(qū)差異，這就導致整體上與國外相比有較大差距。在創(chuàng)新藥可及性方面與國外也存在一些差距，國內(nèi)近些年在新藥數(shù)量上有所突破，但是已上市的部分藥物還未進入醫(yī)保，并未惠及全部患者。此外，在醫(yī)生水平方面存在一定差距，臨床醫(yī)生要真正把技術(shù)、藥物、疾病管理融合貫通。

根據(jù)三級診療體系，大醫(yī)院主要負責疑難病、危重病，基層院主要負責常見病、多發(fā)病。由于血液腫瘤治療技術(shù)含量比較高，屬于疑難病。這就意味著在診療任務的劃分上，這些血液腫瘤疾病不能被廣泛推向基層，而是需要介紹到有資質(zhì)、有專科能力的大醫(yī)院，由他們負責這些疑難重病的診治工作。

但這也并不意味著大醫(yī)院、大醫(yī)學中心需要全部收治這些患者，也會有相當一部分留在了不同的基層醫(yī)院，這就造成了診療水平距離同質(zhì)化相差甚遠。為解決這一難題，需要對臨床醫(yī)生開展廣泛的教育工作，提高其業(yè)務能力。

王建祥表示，為彌補這一差距，近些年，學界、業(yè)界持續(xù)開展不同的學習班、培訓班、學術(shù)會議，比如近期召開的“第八屆血液腫瘤大會”。不過，這種差距依然存在，并將長期存在，因為大醫(yī)院、大醫(yī)學中心所接觸的知識、技術(shù)始終處于前沿，這種時間進入的先后會導致治療水平差異一直存在。

“我們現(xiàn)在很多學會，包括中華醫(yī)學會血液學分會、中國醫(yī)師協(xié)會、中國抗癌協(xié)會等，承擔著繼續(xù)教育、培訓和教育任務。此外，一些大醫(yī)院、大醫(yī)學中心還有培訓項目，也有定向的人才培養(yǎng)計劃，幫助不同醫(yī)院的醫(yī)生、技術(shù)人員提高診斷和治療技術(shù)。”王建祥表示。

此外，沈志祥認為，我國血液學科的發(fā)展，還需要多學科的交叉融合。然而，交叉融合下的臨床醫(yī)生如果手頭沒有任何“武器”，赤手空拳也解決不了問題。這些“武器”首先來自診斷，解決了對疾病認知、檢測的難題；其次，來自藥品，使得患者得到緩解；再次，來自治療技術(shù)，為患者帶來持久的健康和希望。這些都有賴于持續(xù)加強對臨床醫(yī)生的培訓。

轉(zhuǎn)載來源： 21世紀經(jīng)濟報道 21財經(jīng)APP 作者： 閆碩