經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng) 記者 瞿依賢 經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng)3月3日獲悉，全國(guó)政協(xié)委員、紅杉中國(guó)沈南鵬在為今年全國(guó)兩會(huì)準(zhǔn)備的提案中提出，當(dāng)前我國(guó)新藥研發(fā)與國(guó)外差距進(jìn)一步縮小，但靶點(diǎn)扎堆、適應(yīng)癥集中等問(wèn)題仍不同程度存在。為更好實(shí)現(xiàn)從跟隨創(chuàng)新向源頭創(chuàng)新轉(zhuǎn)型，應(yīng)重視引導(dǎo)創(chuàng)新藥企跳出傳統(tǒng)固有思維、破除研發(fā)掣肘。

當(dāng)前，我國(guó)的新藥研發(fā)主要通過(guò)“跟”“改”“買”等路徑，集中在已發(fā)現(xiàn)已驗(yàn)證、研發(fā)失敗率低的跟隨創(chuàng)新層面，雖不失為一種解決藥物可及性的合理模式，但容易出現(xiàn)相同靶點(diǎn)藥物扎堆，研發(fā)資金投入產(chǎn)出效率低等不足。使患者更早更快獲得有效治療、全新適應(yīng)癥定位等也是創(chuàng)新的重要方向，這要求藥物研發(fā)目標(biāo)由藥物轉(zhuǎn)換到患者，圍繞疾病提供更為科學(xué)合理的研發(fā)策略整體設(shè)計(jì)。

另外，藥物發(fā)現(xiàn)的創(chuàng)新路徑不足，成果轉(zhuǎn)化中如何用好存量成果知識(shí)和新技術(shù)仍待加強(qiáng)：當(dāng)下創(chuàng)新更多集中在易成藥靶點(diǎn)上，仍有廣闊的新藥靶點(diǎn)和疾病領(lǐng)域可做源頭創(chuàng)新：一方面過(guò)去數(shù)十年全球范圍內(nèi)積累了大量基礎(chǔ)研究成果，卻只有極少數(shù)最終實(shí)現(xiàn)成果轉(zhuǎn)化為藥品。另一方面海洋藥、植物藥也都是未來(lái)可成藥重要來(lái)源，但當(dāng)前開(kāi)發(fā)有限；與此同時(shí)新技術(shù)可為藥物創(chuàng)新提供動(dòng)力，如AI在藥物研發(fā)需要大數(shù)據(jù)分析和高通量測(cè)試的階段已顯示出一定優(yōu)勢(shì)，比如設(shè)計(jì)與尋找新化合物，化合物與靶點(diǎn)的復(fù)雜組合關(guān)系，預(yù)測(cè)藥物體內(nèi)分布與代謝等。

當(dāng)前，藥企出海仍要突破多重困難：突破性的創(chuàng)新藥有助于敲開(kāi)海外更廣闊市場(chǎng)的大門。當(dāng)前國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥中外雙報(bào)和國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)越來(lái)越多，但出海挑戰(zhàn)也很大：如從中國(guó)新到全球新的創(chuàng)新思路的轉(zhuǎn)變、海外注冊(cè)性臨床試驗(yàn)以及銷售的投入費(fèi)用高昂，頭對(duì)頭試驗(yàn)費(fèi)用較高；歐美市場(chǎng)醫(yī)學(xué)傳播和用藥習(xí)慣同國(guó)內(nèi)有所差異，國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥的產(chǎn)品滲透和醫(yī)患信任建立需要時(shí)間。

為了讓患者從無(wú)藥可治到有藥可治，再到有藥可選，需要更好實(shí)現(xiàn)新藥研發(fā)和解決臨床需求的共同進(jìn)步，同時(shí)也是提升中國(guó)制藥國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)力的必經(jīng)之路。因此，沈南鵬建議：

一、加大資助藥物創(chuàng)新基礎(chǔ)研究，優(yōu)化藥物研發(fā)配套環(huán)境

1.在國(guó)家和省地政府層面設(shè)立適合藥企與高校等科研機(jī)構(gòu)共同申請(qǐng)的科研資金，出臺(tái)更多稅收激勵(lì)等政策拓展社會(huì)化非盈利機(jī)構(gòu)對(duì)藥物研發(fā)加大資助；

2.加強(qiáng)對(duì)高校等科研機(jī)構(gòu)科研人員新藥研發(fā)的知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)，探索將專利轉(zhuǎn)化運(yùn)用納入高校職稱評(píng)定、績(jī)效考核等評(píng)價(jià)體系，鼓勵(lì)以知識(shí)產(chǎn)權(quán)績(jī)效帶動(dòng)藥物創(chuàng)新的科研轉(zhuǎn)化；

3.圍繞“出新藥”，鼓勵(lì)科研機(jī)構(gòu)更多進(jìn)行橫向合作及外部創(chuàng)業(yè)，從資金與資源端有規(guī)劃的傾斜支持開(kāi)發(fā)創(chuàng)新機(jī)制與靶點(diǎn)，創(chuàng)新化合物與生物藥，創(chuàng)新平臺(tái)技術(shù)等原創(chuàng)開(kāi)發(fā)；

4.將臨床試驗(yàn)條件和能力評(píng)價(jià)納入醫(yī)療機(jī)構(gòu)等級(jí)評(píng)審，對(duì)于全球新的靶點(diǎn)/藥物給予臨床資源的優(yōu)先權(quán)，推動(dòng)企醫(yī)協(xié)作建立數(shù)據(jù)共享推動(dòng)藥物研發(fā)。

二、收緊跟隨者時(shí)間窗，加強(qiáng)指導(dǎo)促進(jìn)藥物研發(fā)

1.根據(jù)國(guó)內(nèi)外監(jiān)管批準(zhǔn)動(dòng)態(tài)，進(jìn)一步加快更新臨床指南，收緊跟隨者時(shí)間窗，政策上鼓勵(lì)藥企提升立項(xiàng)和臨床研究能力；

2.進(jìn)一步優(yōu)化藥品進(jìn)入臨床前的會(huì)議溝通機(jī)制，提前介入原研藥的研發(fā)整體策略制定并提供指導(dǎo)，進(jìn)一步明確關(guān)鍵性臨床設(shè)計(jì)的科學(xué)性，提升臨床資源利用效率；

3.對(duì)AI在加速創(chuàng)新藥研發(fā)中的技術(shù)運(yùn)用，包括設(shè)計(jì)優(yōu)化藥物分子、指導(dǎo)臨床試驗(yàn)方案、開(kāi)發(fā)生物標(biāo)記物等，建議在藥物審批中給予更明確的政策支持。

三、助力藥企磨合全球規(guī)則，政策精準(zhǔn)支持引導(dǎo)出海

1.針對(duì)尚未加入ICH但市場(chǎng)容量大的新興國(guó)家，建議藥監(jiān)部門探索協(xié)調(diào)臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)互通認(rèn)證可能性，降低企業(yè)進(jìn)入的經(jīng)濟(jì)時(shí)間成本；

2.在推動(dòng)多中心臨床研究倫理協(xié)作審查、研發(fā)用物品通關(guān)便利化、熟悉歐美監(jiān)管體系和ICH標(biāo)準(zhǔn)的人才實(shí)訓(xùn)等方面提供監(jiān)管和政策支持。