經(jīng)濟觀察網(wǎng) 記者 張英 2024年6月15日是第10個“重癥肌無力關(guān)愛日”。重癥肌無力是一種罕見病，屬于由神經(jīng)—肌肉接頭處傳導(dǎo)障礙引起的自體免疫性疾病，癥狀包括眼皮下垂、視物模糊、說話不清、吞咽困難等，嚴(yán)重時可致患者呼吸困難、危及生命。中國每年約新增1萬名重癥肌無力患者，近年來發(fā)病率呈現(xiàn)上升趨勢。

重癥肌無力無法治愈，但可以通過早診斷、早治療讓患者回歸正常生活。不過，由于社會認(rèn)知不足，部分患者常遭遇誤診、漏診。“重癥肌無力關(guān)愛日”旨在呼吁各界提高疾病認(rèn)知、關(guān)愛重癥肌無力患者群體。

6月15日，在患者組織北京愛力重癥肌無力罕見病關(guān)愛中心主辦的第六屆中國重癥肌無力大會上，就中國當(dāng)前重癥肌無力的診療現(xiàn)狀問題，經(jīng)濟觀察網(wǎng)專訪了北京醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師張華。張華是中國最早一批診療重癥肌無力的醫(yī)生，其所在的北京醫(yī)院是中國第一家同時擁有神經(jīng)免疫病房、神經(jīng)免疫疾病實驗室的醫(yī)院，已接診了2萬多名重癥肌無力患者。

| 對話 |

經(jīng)濟觀察網(wǎng)：重癥肌無力的常見癥狀是什么？

張華：最常見的是眼瞼下垂，就是睜眼困難，特別是看電視、手機等時間長了后感到眼皮抬不上去。大概30%—50%的患者會有這一癥狀，尤其是疾病剛發(fā)作時。

除了眼睛外，其實全身都可能受到影響。四肢沒勁也很常見，刷牙時拿不住牙刷，梳頭時手抬不起來，走一會兒路就得休息，休息一會兒似乎又好一點。

病情較重的會影響吞咽，嚼東西嚼兩下就沒勁了，吃一頓飯過去10分鐘吃完，現(xiàn)在1小時也吃不完了。也會影響呼吸，不管做什么都得喘兩下。

當(dāng)然也有個別人很特殊，我們見到過只有一個手指頭沒勁的。

經(jīng)濟觀察網(wǎng)：只有一個手指頭沒勁的情況，可以不用治療嗎？

張華：它有可能發(fā)展成全身性的。一旦縱容病情發(fā)展，患者投入的時間成本和經(jīng)濟成本會更高。一個手指頭不好，可能吃幾個星期藥就好了，但如果不及時治療，發(fā)展成呼吸、吞咽困難，就可能需要花3個月、半年，甚至花幾萬到幾十萬元才能恢復(fù)正常。

經(jīng)濟觀察網(wǎng)：中國的重癥肌無力患者群體特征與國外有什么不同？

張華：現(xiàn)有資料認(rèn)為，中國患者可能眼部癥狀的比例比西方要高，全身性無力的比例比西方低。不過目前的流行病學(xué)調(diào)查數(shù)據(jù)主要是在醫(yī)院進(jìn)行的調(diào)查，數(shù)據(jù)不一定完善，而西方是做的全人群調(diào)查。

我們都知道，相比于孩子，中國人對老人的重視程度不是那么高，特別是看病。孩子生病，家里五六個人陪著看，可是如果老人在家里眼皮抬不起來，可能就不去醫(yī)院看了。

經(jīng)濟觀察網(wǎng)：重癥肌無力是全年齡段都可能發(fā)病嗎？

張華：是的。我們一般認(rèn)為中青年發(fā)病率最高，老人小孩發(fā)病率低。最近幾年，老人的發(fā)病率在逐漸提高。不僅是中國，全球范圍內(nèi)都是如此。以前老人在中國整個重癥肌無力患者群體中占比不超過5%，現(xiàn)在基本已經(jīng)在10%—20%了。當(dāng)然也可能是因為我們社會經(jīng)濟發(fā)展以后，全社會對老人的健康問題更關(guān)注了，進(jìn)醫(yī)院就診的老人變多了。

經(jīng)濟觀察網(wǎng)：近年來對重癥肌無力的診療發(fā)生了哪些變化？

張華：其實在神經(jīng)免疫領(lǐng)域，重癥肌無力是醫(yī)療界關(guān)注較多的疾病，可以說幾乎所有神經(jīng)免疫疾病都是罕見病，而重癥肌無力的知曉度是相對較高的，相比其他神經(jīng)免疫疾病，它已經(jīng)有了比較多的治療手段，治療效果也不錯。

去年有兩款生物藥進(jìn)入醫(yī)保，治療費用從以前的五六百萬元降到現(xiàn)在的30萬元/年,醫(yī)保報銷后患者自付費用更低了。目前在研的生物制劑也有五六個，未來兩三年，其中兩三個藥物可能就會上市。

重癥肌無力的治療水平是逐步提升的。十多年前，重癥肌無力的死亡率是非常高的，一旦出現(xiàn)“危象”，死亡率至少30%—50%。近年隨著醫(yī)療界對這個疾病認(rèn)知度的提高，新治療手段的出現(xiàn)，死亡率已經(jīng)下降。在我們病房，死亡率已經(jīng)降到1%以下了。也就是說，重癥肌無力已經(jīng)不是一個容易危及生命的疾病了。只要接受系統(tǒng)的治療，80%的患者可以回歸正常生活。

現(xiàn)在大眾對重癥肌無力的知曉度也在提升。以前我們接收的患者大部分是其他醫(yī)院轉(zhuǎn)來的，現(xiàn)在很多患者是主動找來的，患者通過網(wǎng)絡(luò)上的科普信息或者線上咨詢醫(yī)生懷疑是重癥肌無力。

經(jīng)濟觀察網(wǎng)：重癥肌無力能夠治愈嗎？

張華：全世界范圍內(nèi)對這個疾病都不談治愈，因為目前不管治療到什么程度，都不能說以后永遠(yuǎn)不再出現(xiàn)癥狀加重。部分患者經(jīng)過治療完全恢復(fù)正常了，過一段時間還有可能加重。

醫(yī)療界目前對重癥肌無力的治療目標(biāo)是，讓患者身體達(dá)到正常狀態(tài)，不強調(diào)治愈。就如同高血壓、糖尿病，只能說得到了有效控制，很難說治愈。

現(xiàn)在新藥越來越多，這些藥物只是說起效比以往的藥物更快，過去可能治3個月才能見到效果，現(xiàn)在可能3天就見效了。第二，副作用相對少了，過去長期服用一款藥可能導(dǎo)致長胖、高血壓、糖尿等等一系列副作用，現(xiàn)在新藥的副作用明顯減少了。當(dāng)然這些新藥并不是適合所有重癥肌無力人群，就像去年新上市的兩個藥，總體有效率也就在85%左右，不是所有的患者用上都能起作用。