經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng) 記者 瞿依賢 截至12月28日收盤，開(kāi)拓藥業(yè)（09939.HK）暴跌70%，這是本土創(chuàng)新藥企在資本市場(chǎng)中的單日最大跌幅。

就在12月27日晚，開(kāi)拓藥業(yè)公布了其公司藥物普克魯胺治療輕中癥非住院新冠患者III期臨床試驗(yàn)（NCT04870606）的進(jìn)展。來(lái)自348例新冠患者的中期分析數(shù)據(jù)顯示，由于事件數(shù)較少未達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性。

藥物的臨床試驗(yàn)通常分為用藥組和安慰劑組，沒(méi)有達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性，意味著兩個(gè)組別得到的數(shù)據(jù)差異不大，而差異性足夠大才意味著臨床試驗(yàn)的成功。

開(kāi)拓藥業(yè)創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官童友之對(duì)經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng)表示，中期分析的失敗只是階段性的，并不是整個(gè)臨床的問(wèn)題，“當(dāng)然整個(gè)臨床風(fēng)險(xiǎn)也比較大。商業(yè)化的打算有一定的變化，我們可能會(huì)從歐美國(guó)家轉(zhuǎn)向一些非歐美國(guó)家，看看能不能有EUA（緊急使用授權(quán)）的可能性”。

普克魯胺是一款雄激素受體（AR）拮抗劑和降解劑，目前正用于新冠、前列腺癌和乳腺癌治療的臨床試驗(yàn)中。

普克魯胺治療輕中癥非住院新冠患者的研究是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、全球多中心的III期注冊(cè)性臨床試驗(yàn)。中期分析招募了348名輕中癥新冠患者，均在5天內(nèi)出現(xiàn)癥狀。患者被隨機(jī)分到普克魯胺治療組（接受200mg普克魯胺）或安慰劑對(duì)照組，每天口服兩次，持續(xù)14天。

開(kāi)拓藥業(yè)表示，臨床試驗(yàn)招募未排除接種過(guò)疫苗和無(wú)基礎(chǔ)病的患者。治療組和安慰劑組均給予相同的標(biāo)準(zhǔn)治療。臨床試驗(yàn)的主要終點(diǎn)為28天內(nèi)，患者住院（超過(guò)24小時(shí)）和死亡的百分比。

截至2021年12月23日，該項(xiàng)臨床試驗(yàn)已按照原方案完成所有患者入組，95%以上的患者來(lái)自美國(guó)。中期分析入組的348名患者均來(lái)自美國(guó)，美國(guó)新冠患者的總體住院率非常低。

開(kāi)拓藥業(yè)表示，其公司計(jì)劃調(diào)整臨床試驗(yàn)方案并尋求獲得美國(guó)FDA等監(jiān)管機(jī)構(gòu)的同意，繼續(xù)招募只有基礎(chǔ)性疾病和/或無(wú)新冠疫苗接種史的高風(fēng)險(xiǎn)新冠患者。基于中期分析結(jié)果，普克魯胺的安全性良好，沒(méi)有報(bào)告一例藥物相關(guān)的嚴(yán)重不良事件（SAEs）。

針對(duì)未達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性的原因，童友之12月28日在電話交流會(huì)上表示，新冠患者平均年齡的下降等因素共同導(dǎo)致該臨床試驗(yàn)事件數(shù)較少，從而未達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性。

此外，童友之還表示，中期分析不理想會(huì)造成商業(yè)計(jì)劃的延遲，其公司在努力推進(jìn)三項(xiàng)臨床的同時(shí)，也會(huì)比過(guò)去更加積極地去推進(jìn)EUA（緊急使用授權(quán)）的工作。

目前，開(kāi)拓藥業(yè)在美國(guó)、南美（包括巴西）、歐盟和亞洲（包括中國(guó)）等國(guó)家和地區(qū)進(jìn)行兩項(xiàng)普克魯胺用于輕中癥非住院新冠患者的III期全球多中心臨床試驗(yàn)和一項(xiàng)用于重癥住院新冠患者的III期全球多中心臨床試驗(yàn)。

除了前述公告未達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性的臨床試驗(yàn)，另一項(xiàng)針對(duì)輕中癥非住院新冠患者的III期全球多中心臨床試驗(yàn) （NCT04869228）計(jì)劃招募724名患者，臨床試驗(yàn)的主要終點(diǎn)為28天內(nèi)需吸氧的受試者百分比。針對(duì)重癥住院新冠患者的III期全球多中心臨床試驗(yàn)（NCT05009732）是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、全球多中心的III期注冊(cè)性研究，招募男性、女性（未懷孕）住院新冠成年患者，臨床試驗(yàn)的主要終點(diǎn)為患者康復(fù)所需要的時(shí)間，關(guān)鍵的次要終點(diǎn)為死亡率的百分比。

此前，普克魯胺已經(jīng)在巴拉圭獲得用于住院新冠患者治療的緊急使用授權(quán)。

童友之告訴經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng)，巴拉圭現(xiàn)在的新冠患者并不多，所以現(xiàn)在沒(méi)有商業(yè)化的進(jìn)展，“我們更希望在其他大一點(diǎn)的國(guó)家能找到商業(yè)化進(jìn)展”。