作為當今醫(yī)學領域的關鍵前沿技術和戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)，生物醫(yī)學與細胞產(chǎn)業(yè)備受社會關注。在9月7日-8日舉行的“第三屆天府干細胞與細胞治療大會”上，相關領域?qū)＜抑赋觯⒐撬枇鐾猓杉毎c細胞治療未來還可運用于帕金森等多種疾病領域，而科學評價其臨床前安全性和有效性是一個重要挑戰(zhàn)。

細胞治療產(chǎn)業(yè)已呈現(xiàn)出由罕見病到常見病，從定制型走向通用型等趨勢，從產(chǎn)業(yè)發(fā)展角度出發(fā)，面對當下的審批政策和投融資環(huán)境，研發(fā)企業(yè)如何擁有現(xiàn)金流，從而“自我造血” 尤其關鍵。有參會專家和企業(yè)人士認為，出海、“前院后工廠”模式等都是行之有效的方法。

科學評價臨床前安全性和有效性至關重要

隨著傳奇生物的西達基奧侖賽注射液8月在國內(nèi)獲批上市，國內(nèi)已有6款CAR-T療法獲批。近年來，細胞治療產(chǎn)業(yè)飛速發(fā)展，免疫細胞、干細胞等多種細胞治療藥物處于臨床前或臨床開發(fā)階段，為血液系統(tǒng)惡性腫瘤等復發(fā)或難治性疾病提供了有效的治療手段。

9月7日，由中國生物材料學會指導，四川省干細胞技術與細胞治療協(xié)會主辦的“第三屆天府干細胞與細胞治療大會”在成都開幕，大會以“醫(yī)藥科技協(xié)同創(chuàng)新·健康產(chǎn)業(yè)融合發(fā)展”為主題。

主旨大會中，有專家提到，干細胞和細胞治療“從基礎到臨床”成為一種趨勢。中國科學院院士季維智表示，通過試驗證明基因工程干細胞是一種治療PD（帕金森病）可行的策略，相比于此前使用的深部腦刺激（DBS）和口服左旋多巴等方式，通過在間充質(zhì)干細胞中表達合成多巴胺神經(jīng)遞質(zhì)的基因，能獲得穩(wěn)定的細胞產(chǎn)品，經(jīng)檢測其能穩(wěn)定分泌多巴胺，移植策略治療效果穩(wěn)定，費用低，可使大多數(shù)PD患者獲得理想的治療獲益。同時干細胞治療還可用于治療杜氏營養(yǎng)不良癥等疾病。

目前的細胞治療領域發(fā)展可謂方興未艾，今年上半年，北京市藥品監(jiān)督管理局為鉑生卓越生物科技（北京）有限公司核發(fā)了全國第一張干細胞《藥品生產(chǎn)許可證》，適應癥為激素治療失敗的急性移植物抗宿主病。

四川大學華西醫(yī)院教授王莉表示，截至今年6月，全球已有上千款細胞治療產(chǎn)品獲批，其中干細胞治療產(chǎn)品超過20款，主要是造血干細胞、間充質(zhì)干細胞，中國沒有獲批上市的干細胞治療產(chǎn)品，但獲臨床許可項目共計80余款。

“這意味著，未來將有更多安全、有效的干細胞藥物有望進入市場，將進一步激發(fā)企業(yè)和科研機構(gòu)的創(chuàng)新活力。”王莉表示，干細胞產(chǎn)品已成為疾病治療的變革方式，如何科學評價其臨床前安全性和有效性，獲得能夠指導臨床試驗，具有臨床轉(zhuǎn)化價值的試驗數(shù)據(jù)，保障人體安全，已成為當前國際社會的一個重要挑戰(zhàn)。

“前院后工廠”模式助力企業(yè)生存

干細胞和細胞療法管線推進、產(chǎn)品上市如火如荼，但價格昂貴、產(chǎn)品可及性不盡如人意等因素為該領域的商業(yè)化帶來困擾，面對越來越多的入局者，研發(fā)企業(yè)如何更好地生存？投資者更偏好哪種類型的企業(yè)？

對此，在“投融資與產(chǎn)業(yè)發(fā)展論壇”中，富海中小企業(yè)發(fā)展基金股權投資管理有限公司副總經(jīng)理王培俊認為，當下細胞治療領域有四個趨勢：由體外單基因編輯走向復雜編輯；從血癌領域擴大到自免及其他疾病；適應癥由罕見病拓展到常見病；從定制型走向通用型。未來，UCAR-T（通用型CAR-T）或許會是腫瘤細胞療法的方向，它價格成本低，能極大提升藥物可及性。

目前，我國獲批上市的CAR-T療法均為自體CAR-T療法，而從全球范圍看，也僅一款UCAR-T產(chǎn)品上市，2022年，全球首款UCAR-T療法Ebvallo獲歐盟委員會批準上市，用于治療既往接受過至少一次治療的EB病毒（EBV）相關的移植后淋巴增殖性疾病（EBV+ PTLD）患者。

王培俊進一步表示，“把細胞平臺作為一種平臺技術，短期戰(zhàn)略是搶占‘低垂果實’，遠期戰(zhàn)略重在管線布局和渠道。企業(yè)應該運用好中國細胞治療行業(yè)監(jiān)管雙軌制體系，以及國內(nèi)的IIT政策紅利，爭取布局重點三甲醫(yī)院，考慮‘前院后工廠’等模式，并提供完善的治療方案，例如在抗腫瘤領域，加快與手術、放療、化療、靶向等聯(lián)合治療。”

對此，錦欣生殖（01951.HK）副總裁劉竑昆表示認同，“干細胞治療面臨一系列的投資困局，如估值高、過審時間不確定、年化回報難以測算、部分研發(fā)企業(yè)技術壁壘不明顯等問題。”他建議可區(qū)分不同干細胞的支持政策，例如：可對間充質(zhì)干細胞制定一定的放行標準，同時篩選允許符合質(zhì)控標準、安全性有保障的醫(yī)院應用干細胞治療，讓研發(fā)企業(yè)有現(xiàn)金流，實現(xiàn)“自我造血”。

四川中試研發(fā)有限公司總經(jīng)理助理陳國軍則認為，干細胞治療領域發(fā)展有很多制約因素，例如在目前大環(huán)境下很多研發(fā)型企業(yè)很難有合規(guī)的收入，只能靠融資，如何生存是至關重要的。對此，陳國軍認為，“第一可以出海，到一些有干細胞療法獲批的國家去，如美國、日本等；第二，利用自身掌握的細胞技術，做一些細胞周邊的產(chǎn)品，例如從事外泌體等其他醫(yī)藥健康領域的工作。”

轉(zhuǎn)載來源：財聯(lián)社 作者：何凡