經(jīng)濟觀察網(wǎng) 記者 瞿依賢 8月7日，北京市藥監(jiān)局發(fā)布《北京市推動罕見病藥品保障先行區(qū)建設(shè)工作實施方案（試行）（征求意見稿）》（下稱《征求意見稿》），向社會公開征求意見。

《征求意見稿》提出，要通過建立罕見病藥品保障先行區(qū)“白名單”制度，打通政府部門前置指導(dǎo)、進口企業(yè)保稅備貨、一次審批多次進口通關(guān)等罕見病臨床急需藥品臨時進口便利化保障通道，探索多方聯(lián)動、高效便捷、閉環(huán)管理、全程可溯的罕見病藥品保障北京模式。

上述方案試點2年，醫(yī)療機構(gòu)可在試點期間內(nèi)結(jié)合臨床診療情況，直接向國家藥監(jiān)局申請臨時進口使用罕見病臨床急需藥品。

多位罕見病患者組織負責人告訴經(jīng)濟觀察網(wǎng)，對罕見病患者來說，只要有罕見病相關(guān)的政策出臺就是好事，“值得鼓勵”，但他們也希望在政策上更加明確、更加完善。比如，他們認為其中最重要的是，要激勵醫(yī)療機構(gòu)和醫(yī)生的積極性，完善申請的流程，使流程暢通，“醫(yī)生本來日常工作就很忙，如果申請的流程很繁瑣，醫(yī)生一想到申請就覺得麻煩，就沒有積極性了，這就很難往下推進”。

三個“白名單”

《征求意見稿》主要提出了三個“白名單”，分別對應(yīng)醫(yī)療機構(gòu)、罕見病臨床急需藥品、藥品進口企業(yè)。

醫(yī)療機構(gòu)“白名單”由北京市衛(wèi)健委組織開展遴選和認定，并定期動態(tài)調(diào)整。經(jīng)認定并納入“白名單”的醫(yī)療機構(gòu)，可在試點期間內(nèi)結(jié)合臨床診療情況進行綜合研判，預(yù)估進口數(shù)量，直接向國家藥監(jiān)局申請臨時進口使用罕見病臨床急需藥品。

罕見病臨床急需藥品“白名單”由北京市藥監(jiān)局結(jié)合國家藥監(jiān)局批準罕見病臨床急需藥品臨時進口情況匯總發(fā)布。該“白名單”需要明確每種藥品允許使用的醫(yī)療機構(gòu)名單，并根據(jù)臨床需求及批準情況實施動態(tài)調(diào)整。

藥品進口企業(yè)“白名單”由北京天竺綜合保稅區(qū)管理委員會負責遴選和認定，藥品進口企業(yè)白名單定期動態(tài)調(diào)整。企業(yè)以“保稅備貨”模式開展罕見病臨床急需藥品“白名單”品種的存儲、進口、配送等業(yè)務(wù)。

庫欣病患者組織負責人陳馨說，總體來看，北京版本的罕見病藥品保障先行區(qū)跟博鰲樂城、大灣區(qū)先行先試的政策有點類似，但北京版本的突出優(yōu)勢是，北京擁有最集中的優(yōu)質(zhì)醫(yī)療資源。

經(jīng)濟觀察網(wǎng)梳理發(fā)現(xiàn)，跟全國唯一的“醫(yī)療特區(qū)”博鰲樂城相比，北京版本的罕見病藥品保障先行區(qū)最大的不同是審批權(quán)限。

按照《征求意見稿》，北京市衛(wèi)健委收集納入“白名單”的醫(yī)療機構(gòu)臨床需求，指導(dǎo)醫(yī)療機構(gòu)向國家藥監(jiān)局提出臨時進口申請。國家藥監(jiān)局按程序函詢國家衛(wèi)健委，對符合要求的申請，國家藥監(jiān)局作出同意進口的批復(fù)，由市藥監(jiān)局以“白名單”形式發(fā)布。

換言之，北京版罕見病藥品保障先行區(qū)的審批權(quán)限在國家藥監(jiān)局，且執(zhí)行需要同時滿足三個“白名單”條件——在“白名單”內(nèi)的醫(yī)療機構(gòu)可以申請使用在“白名單”內(nèi)的罕見病急需藥品，具體的進口等工作需要由在“白名單”內(nèi)的藥品進口企業(yè)來完成。

博鰲樂城的特許藥械使用，審批權(quán)限則下放至海南省。博鰲樂城的醫(yī)療機構(gòu)，經(jīng)海南省政府批準就能夠使用國外已上市、國內(nèi)未上市的藥械產(chǎn)品。在博鰲樂城過去幾年的實踐中，從提出用藥申請到海南省衛(wèi)健委、省藥監(jiān)局審批通過，這個過程已經(jīng)縮短至常規(guī)的3—5天；加上藥物進口等工作，患者通常10—15天就可用上藥物。

另外，大灣區(qū)的相關(guān)先行先試政策被稱為“港澳藥械通”，只能使用已經(jīng)在港澳公立醫(yī)療機構(gòu)上市的產(chǎn)品。

首批保稅備貨

2023年11月，國務(wù)院批復(fù)，同意“在北京天竺綜合保稅區(qū)建立罕見病藥品保障先行區(qū)”。

今年2月，天竺綜保區(qū)罕見病藥品保障先行區(qū)已經(jīng)進行了政策先期探索嘗試，完成罕見病藥品首批備貨。首批備貨由天竺綜保區(qū)內(nèi)企業(yè)科園信海（北京）醫(yī)療用品貿(mào)易有限公司（下稱“科園信海”）和綜保區(qū)（北京）國際醫(yī)藥分撥中心有限公司（下稱“國際醫(yī)藥”）完成。

2月22日，在天竺綜保區(qū)科園信海專用區(qū)域內(nèi)，治療軟骨發(fā)育不全的罕見病藥品伏索利肽作為首批備貨罕見病藥品完成入庫。2月28日，在天竺綜保區(qū)國際醫(yī)藥分撥中心2號庫內(nèi)，針對杜氏肌營養(yǎng)不良癥治療的首選藥物地夫可特作為首批備貨罕見病藥品完成入庫。

進行性肌營養(yǎng)不良已經(jīng)被列入第一批罕見病目錄，杜氏肌營養(yǎng)不良癥為其中最嚴重且患病人數(shù)最多的一種。軟骨發(fā)育不全已經(jīng)被列入第二批罕見病目錄。

5月13日，北京協(xié)和醫(yī)院舉行了杜氏肌營養(yǎng)不良臨床急需藥品地夫可特臨時進口交接儀式。神經(jīng)科副主任戴毅在罕見病聯(lián)合門診為患者開出地夫可特的我國內(nèi)地首張?zhí)幏健?/p>

在藥品交接儀式上，北京協(xié)和醫(yī)院院長張抒揚表示，一種罕見病藥品的引進只是起點，一種模式的成功開啟意味著更多品種藥物的引進，更多病種患者的受益。

在北京協(xié)和醫(yī)院發(fā)布的信息中，患兒父母表示：“早就聽說有這款藥，早就想用，只是通過不正規(guī)的渠道買藥不僅麻煩，質(zhì)量也無法保證。這是協(xié)和醫(yī)院給我們患者做的一件好事。”

調(diào)動醫(yī)生積極性

北京至愛杜氏肌營養(yǎng)不良關(guān)愛中心執(zhí)行主任姚顏鎖告訴經(jīng)濟觀察網(wǎng)，從目前的情況來看，地夫可特只能在北京協(xié)和醫(yī)院開出，且一次只能開大約1個月的量，“外地的患者要每個月來協(xié)和開藥，交通住宿成本都很高”。

先行先試之下，地夫可特的引進已經(jīng)將“人等藥”轉(zhuǎn)變?yōu)?ldquo;藥等人”，姚顏鎖期待政策能進一步完善。最實際的是，地夫可特能否在北京及其他省市的其他醫(yī)療機構(gòu)開出？首診之后的復(fù)診開藥，能否有更便捷的途徑和方法？

姚顏鎖最近還在不停和治療杜氏肌營養(yǎng)不良的專家溝通，他不停“游說”這些醫(yī)生寫申請，但是他收到的積極反饋并不多，因為醫(yī)生工作特別忙，很難付出更多精力去申請。不少醫(yī)生的反饋是，進藥不是醫(yī)生自己一個人能完成的，在醫(yī)院內(nèi)部需要溝通藥劑科等部門。如果患者不夠多，醫(yī)生們沒有動力去申請。

姚顏鎖認為，如果相關(guān)部門能制定地夫可特全國定點使用醫(yī)療機構(gòu)名單，如名單即為罕見病診療協(xié)作網(wǎng)的醫(yī)院，這些醫(yī)療機構(gòu)如有用藥需求可直接按需采購使用，將會大幅度提高這個藥的普及程度。

“都說罕見病人少，但在移動互聯(lián)網(wǎng)的今天，中國的罕見病人很容易找到，每次DMD（杜氏肌營養(yǎng)不良）患教直播都會有幾千人觀看。”姚顏鎖補充，僅在北京至愛杜氏肌營養(yǎng)不良關(guān)愛中心登記的杜氏肌營養(yǎng)不良患者就有5000多人，這部分患者大約為全部杜氏肌營養(yǎng)不良患者的1/20，所以需要用地夫可特的患者人數(shù)很多。

庫欣病患者遇到的情況則不太一樣。

陳馨回憶，去年11月看到北京天竺綜合保稅區(qū)藥建立罕見病藥品保障先行區(qū)的消息時，她非常激動，以為庫欣病多年的用藥困境可以得到解決。目前，國內(nèi)有大約200名庫欣病患者長期服用泰國版的酮康唑口服藥片（注：國內(nèi)這款藥已退市多年），療效確切并且年治療費用僅為人民幣幾千元。但是，購買和入關(guān)都困難。

去年春節(jié)前，陳馨就向相關(guān)企業(yè)提交了酮康唑的相關(guān)信息和引進訴求。但等了一兩月沒有消息，陳馨鼓足勇氣去問進展，被告知天竺罕見病藥品保障先行區(qū)政策只能允許引進原研藥。酮康唑口服藥片是仿制藥，走不通。

原研的酮康唑有治療庫欣綜合征適應(yīng)證的持證產(chǎn)家只有一家，官方的全球平均零售價約人民幣50元一片，而泰國版酮康唑的價格折合人民幣只需幾毛錢一片。

陳馨的期待是，既然是罕見病藥品保障先行區(qū)，保障的范圍是否可以基于實際用藥情況，也給仿制藥品一些空間。