IgA腎病治療領(lǐng)域正成為藥企相繼布局的領(lǐng)域。這兩日，云頂新耀的IgA腎病對因治療藥物在中國內(nèi)地開出首張?zhí)幏剑闳疳t(yī)藥創(chuàng)新藥SHR—2173注射液IgA腎病適應(yīng)癥也獲批臨床。相較每年約406萬例的惡性腫瘤新發(fā)病例，免疫球蛋白A（IgA）腎病每年新增確診患者約10萬人，是一個小眾賽道。不過，這一賽道仍存在未被滿足的臨床需求。

據(jù)了解，IgA腎病是一種以IgA為主的免疫復(fù)合物在腎小球系膜區(qū)沉積為特征的腎小球疾病，也是一種慢性進(jìn)行性自身免疫性腎病，其特征是腎小球中含IgA的免疫復(fù)合物沉積，導(dǎo)致細(xì)胞組織的炎性反應(yīng)和損傷，進(jìn)而在臨床上表現(xiàn)為蛋白尿和血尿，約50%具有高進(jìn)展風(fēng)險的IgA腎病患者在10—20年內(nèi)會進(jìn)展為終末期腎病，需要進(jìn)行透析或腎移植治療。

盡管IgA腎病約占原發(fā)性腎小球疾病的35%—50%，全國患者約500萬，但這些患者在預(yù)期壽命內(nèi)進(jìn)展為終末期腎病從而需要透析或腎移植的概率相當(dāng)高。目前，國內(nèi)針對IgA腎病的治療方案以RAS抑制劑的支持性治療和全身免疫抑制劑為主，缺少從疾病源頭改變疾病進(jìn)展的針對性治療方法，即對因治療。

5月14日，云頂新耀腎病創(chuàng)新藥耐賦康在中國內(nèi)地開出首張?zhí)幏健Ｔ撍幱?023年11月在國內(nèi)獲批，用于治療具有進(jìn)展風(fēng)險的原發(fā)性IgA腎病成人患者，是全球首個IgA腎病的對因治療藥物。同日，恒瑞醫(yī)藥發(fā)布公告稱，子公司廣東恒瑞醫(yī)藥有限公司1類新藥SHR—2173注射液用于IgA腎病的臨床試驗(yàn)獲批。這是繼恒瑞醫(yī)藥用于治療IgA腎病的HRS—5965膠囊獲批臨床后的又一新進(jìn)展。

目前，跨國藥企和本土創(chuàng)新藥企都在積極布局IgA腎病賽道。今年1月，諾華收購信瑞諾醫(yī)藥，信瑞諾醫(yī)藥是一家專注于腎臟疾病及相關(guān)治療領(lǐng)域的臨床階段中國生物技術(shù)公司，其核心資產(chǎn)為兩款臨床階段IgA腎病藥物。榮昌生物的泰它西普用于IgA腎病治療的臨床試驗(yàn)進(jìn)入三期。

過去由于IgA腎病在歐美屬于罕見病，藥企較少關(guān)注該領(lǐng)域，又因?yàn)樾枰峁〆GFR（腎小球?yàn)V過率的估算）方可獲得美國FDA批準(zhǔn)，進(jìn)而需要很長的臨床試驗(yàn)周期，因此藥企參與的積極性不高。后來，F(xiàn)DA推出“加速批準(zhǔn)”這一新藥審批通道，允許有潛力解決重大疾病未滿足醫(yī)療需求的藥物基于一個替代終點(diǎn)而給予批準(zhǔn)。隨著耐賦康在美國的獲批，也為更多藥物打開了審批通道。

云頂新耀CEO羅永慶對北京商報記者表示，目前包括跨國公司在內(nèi)，已有不少生物制藥公司參與到腎科領(lǐng)域的研發(fā)，這是一件好事，但腎科治療領(lǐng)域離“卷”還有10—20年。“我們了解到，部分IgA腎病藥物研發(fā)項(xiàng)目已經(jīng)處于I期臨床，盡管從Ⅱ期臨床結(jié)果到Ⅲ期成功獲批上市有20%—50%失敗率，我們非常期待未來幾年會有新的藥物獲批。但一段時間內(nèi)，耐賦康將是IgA腎病患者唯一的選擇。”

在羅永慶看來，腎病領(lǐng)域還處于藍(lán)海，目前還有狼瘡腎病以及很多微小病變型腎病基本處于無藥可治的情況。他呼吁更多同行和資本關(guān)注這個賽道，投入更多的資金到腎病領(lǐng)域的新藥研發(fā)中。

轉(zhuǎn)載來源：北京商報網(wǎng) 作者：姚倩