經(jīng)濟(jì)觀(guān)察網(wǎng) 記者 田進(jìn) 2月28日，在第16個(gè)國(guó)際罕見(jiàn)病日，經(jīng)濟(jì)觀(guān)察網(wǎng)獲悉，第十四屆全國(guó)政協(xié)委員、對(duì)外經(jīng)濟(jì)貿(mào)易大學(xué)保險(xiǎn)學(xué)院副院長(zhǎng)孫潔與第十四屆全國(guó)政協(xié)委員、中國(guó)國(guó)際經(jīng)濟(jì)交流中心常務(wù)副理事長(zhǎng)畢井泉在今年兩會(huì)期間將聯(lián)合提交多份提案。其中一份提案提出，要高度重視罕見(jiàn)病治療藥物的研發(fā)與使用。

當(dāng)前，罕見(jiàn)病因發(fā)病人數(shù)少、診治難度大、治療手段少而成為嚴(yán)重威脅健康和生命的重大疾病。目前全世界已知的罕見(jiàn)病6000多種，但只有5%-10%有治療手段。罕見(jiàn)病無(wú)藥可用的矛盾十分突出。近幾年，隨著醫(yī)療技術(shù)和藥物研發(fā)的進(jìn)步，有多個(gè)國(guó)際公認(rèn)罕見(jiàn)病從無(wú)藥可治實(shí)現(xiàn)了所在治療領(lǐng)域的重大突破。

在國(guó)內(nèi)，2018年衛(wèi)生健康委等五部委聯(lián)合制定了《第一批罕見(jiàn)病目錄》，各有關(guān)部門(mén)先后出臺(tái)多項(xiàng)政策措施鼓勵(lì)罕見(jiàn)病藥品的研發(fā)，加快罕見(jiàn)病藥品的審評(píng)審批，2015年以來(lái)中國(guó)有35個(gè)罕見(jiàn)病用藥批準(zhǔn)上市，覆蓋17種罕見(jiàn)病，已上市罕見(jiàn)病用藥67%進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保目錄，大大減輕了患者的用藥負(fù)擔(dān)。

孫潔表示，罕見(jiàn)病藥物研發(fā)存在患者招募難、開(kāi)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)大、市場(chǎng)規(guī)模小等一系列困難，基本上不具備經(jīng)濟(jì)可行性，企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)罕見(jiàn)病用藥積極性不高。特別是超罕見(jiàn)病用藥，發(fā)病率只有百萬(wàn)分之二十，開(kāi)發(fā)出來(lái)也很難有多少銷(xiāo)售量。研發(fā)罕見(jiàn)病治療藥物，是一個(gè)科學(xué)上有意義、市場(chǎng)上有需要、但實(shí)際上很難賺到錢(qián)的一個(gè)難題，必須多方面共同努力，研究制定符合罕見(jiàn)病規(guī)律的特殊政策，使企業(yè)能夠看得見(jiàn)研發(fā)罕見(jiàn)病治療藥物的希望，使不具備經(jīng)濟(jì)可行性的項(xiàng)目有希望盈利。

針對(duì)上述問(wèn)題，孫潔與畢井泉在提案中提出多項(xiàng)建議。

首先，多方面采取措施減輕患者負(fù)擔(dān)。要研究罕見(jiàn)病藥物醫(yī)保、患者、社會(huì)多方分擔(dān)的機(jī)制。罕見(jiàn)病用藥雖然價(jià)格高，但因其病人少，對(duì)醫(yī)保資金總額不會(huì)太大。不能因?yàn)椴糠趾币?jiàn)病治療藥物價(jià)格高，就剝奪這部分患者享受作為投保人的醫(yī)保支付權(quán)利。研究改變醫(yī)保支付固定比例的做法，對(duì)部分高價(jià)格治療藥物降低醫(yī)保支付比例。不能因罕見(jiàn)病藥物把其排除在醫(yī)保支付之外。對(duì)價(jià)格過(guò)于昂貴的藥物，可以研究醫(yī)保支付最高限額，限額以?xún)?nèi)部分由醫(yī)保按規(guī)定支付，限額以外部分由患者自己負(fù)擔(dān)，或者由商業(yè)保險(xiǎn)支付和社會(huì)慈善基金補(bǔ)助，也可以申請(qǐng)政府救助。

其次，努力降低企業(yè)的研發(fā)成本。減少罕見(jiàn)病臨床試驗(yàn)受試者數(shù)量。對(duì)于境外已批準(zhǔn)的治療兒童罕見(jiàn)病藥物，可以使用境外取得的臨床數(shù)據(jù)申報(bào)在中國(guó)上市；缺乏種族差異數(shù)據(jù)的，可以進(jìn)行少量樣本的臨床試驗(yàn)后，加速批準(zhǔn)上市。對(duì)于鼓勵(lì)罕見(jiàn)病藥物臨床申請(qǐng)，實(shí)行加快審評(píng)、優(yōu)先審評(píng)、附條件批準(zhǔn)上市。對(duì)于罕見(jiàn)病患者，有藥可用永遠(yuǎn)都是第一位的。

第三，延長(zhǎng)罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)獨(dú)占時(shí)間。目前含新型化學(xué)成分的藥物數(shù)據(jù)保護(hù)時(shí)間為六年，建議參照日本、歐盟做法，把罕見(jiàn)病藥物數(shù)據(jù)保護(hù)時(shí)間延長(zhǎng)至十年。數(shù)據(jù)保護(hù)是我們加入世界貿(mào)易組織做出的承諾，盡快把數(shù)據(jù)保護(hù)的措施落到實(shí)處，既是履行國(guó)際承諾的需要，更是鼓勵(lì)生物醫(yī)藥創(chuàng)新的需要。

第四，免收企業(yè)罕見(jiàn)病藥物銷(xiāo)售收入的所得稅。為了激勵(lì)提高企業(yè)開(kāi)發(fā)罕見(jiàn)病治療藥物的積極性，財(cái)政部門(mén)已經(jīng)對(duì)罕見(jiàn)病藥物增值稅按3%征收、研發(fā)費(fèi)用抵免所得稅等政策優(yōu)惠。建議進(jìn)一步研究對(duì)列入罕見(jiàn)病目錄的治療藥物，銷(xiāo)售收入免收企業(yè)所得稅。

提案中還提出穩(wěn)定企業(yè)開(kāi)發(fā)罕見(jiàn)病用藥的市場(chǎng)預(yù)期、建立罕見(jiàn)病藥物研發(fā)基金、及時(shí)更新定期公布罕見(jiàn)病目錄、研究制定罕見(jiàn)病有關(guān)的法律等。