經(jīng)濟觀察網(wǎng) 記者 瞿依賢 11月4日，根據(jù)美國血液學會（ASH）官網(wǎng)消息，國內(nèi)創(chuàng)新生物醫(yī)藥企業(yè)亞盛醫(yī)藥（06855.HK）3個在研新藥（耐立克®、APG-2575、APG-115）的5項臨床研究入選第64屆ASH年會展示及報告，其中4項獲口頭報告，耐立克®連續(xù)5年獲口頭報告，這在中國創(chuàng)新藥行業(yè)屬罕見現(xiàn)象。

治療慢性髓細胞白血病（也稱慢性粒細胞白血病，下稱“慢粒”）的格列衛(wèi)（BCR-ABL抑制劑），因電影《我不是藥神》而被大眾熟知。中國首個第三代BCR-ABL抑制劑奧雷巴替尼片（商品名：耐立克®）在去年正式上市，被稱為“第三代格列衛(wèi)”。

一年一度的ASH年會是全球血液學領域規(guī)模最大的國際學術(shù)盛會之一，全面涵蓋了血液疾病的病因研究和治療研究。

亞盛醫(yī)藥的董事長兼CEO楊大俊表示，今年遞交了四個臨床試驗相關的摘要，四個全部入選口頭報告，獲得口頭報告代表了血液疾病領域最權(quán)威學術(shù)會議的認可。

“本土的創(chuàng)新藥首次進臨床試驗能夠獲得口頭報告是很難的，因為中國過去的臨床試驗在國際會議上獲得口頭報告，通常是靠III期臨床試驗大規(guī)模的樣本，或者是國際少見中國多見的腫瘤，比如說鼻咽癌。”楊大俊稱，中國的臨床醫(yī)生帶著中國創(chuàng)新藥的中國臨床研究數(shù)據(jù)，在ASH年會做口頭報告，是比較罕見的。

根據(jù)ASH官網(wǎng)，今年耐立克®入選ASH年會口頭報告的3個研究中，有2項為其中國臨床研究數(shù)據(jù)，主要研究者（PI）為北京大學人民醫(yī)院血液科主任黃曉軍和北京大學人民醫(yī)院血液科副主任江倩，江倩將在會議期間作此報告，這也是她連續(xù)第五年在ASH年會口頭報告耐立克®的最新進展。

耐立克®另1項口頭報告的進展為其首次公布的美國臨床研究數(shù)據(jù)。主要研究者為來自MD Anderson癌癥中心的教授Hagop Kantarjian。MD Anderson癌癥中心是全球最負盛名的癌癥中心之一，在白血病治療領域全球領先。Hagop Kantarjian深耕血液腫瘤領域多年，為多種白血病的治療革新做出貢獻，曾主導過美國一代、二代、三代慢粒治療藥物的臨床試驗。

耐立克®是亞盛醫(yī)藥原創(chuàng)1類新藥，為中國首個且唯一獲批上市的伴T315I突變耐藥慢粒治療有效藥物，獲國家“重大新藥創(chuàng)制”專項支持，在全球?qū)用婢哂衎est-in-class潛力。該品種于2021年11月在中國獲批，打破了中國伴T315I突變耐藥慢粒患者長期無藥可醫(yī)的困境，填補了國內(nèi)臨床治療。

4年前的電影《我不是藥神》，讓慢粒走進了公眾視野。慢粒是一種與白細胞有關的惡性腫瘤，被稱為“最幸運的白血病”。20年前，靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制劑（TKI）的出現(xiàn)和迭代，讓慢粒成為了和高血壓、糖尿病一樣的慢性病。患者可以像正常人一樣生兒育女、回歸工作和生活。

但“耐藥”一直是慢粒治療全球性的主要挑戰(zhàn)。BCR-ABL激酶區(qū)突變是獲得性耐藥的重要機制之一，其中T315I突變是常見的耐藥突變類型之一，在耐藥慢粒中的發(fā)生率約25%。伴有T315I突變的慢粒患者對所有一代、二代BCR-ABL抑制劑均耐藥。在耐立克®獲批上市前，中國伴T315I突變耐藥慢粒患者無藥可醫(yī)。

而在海外，盡管已有三代TKI獲批，但因藥物相關不良事件、藥物可及性等原因，耐藥慢粒的治療仍然存在未被完全滿足的臨床需求。

楊大俊稱，全球慢粒專家都在期待一種有效性相當、但更安全的替代藥物，而耐立克®讓他們看到了這一可能，這也是這個品種的臨床進展連續(xù)五年入選ASH年會口頭報告的原因。

目前，耐立克®共獲1項美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）快速通道資格、4項FDA孤兒藥資格認定和1項歐洲藥品管理局（EMA）的歐盟孤兒藥資格認定。

此前公布的數(shù)據(jù)顯示，耐立克®療效可媲美全球同類藥物，但安全性更佳。首次公布的該品種海外臨床數(shù)據(jù)則表明，耐立克®可克服全球唯一一個同類藥物的耐藥。

楊大俊告訴經(jīng)濟觀察網(wǎng)，耐立克®在真實世界中已經(jīng)有幾百例病人在使用，安全性、有效性與臨床試驗數(shù)據(jù)一致。另外，該產(chǎn)品的臨床開發(fā)還在推進，在臨床試驗過程中，該產(chǎn)品體現(xiàn)出了對琥珀酸脫氫酶亞型的胃間質(zhì)瘤有較好效果，也有其他適應癥患者獲益。