2024年6月22日，和黃醫(yī)藥（00013.HK；HCM.US）對外宣布，其自主研發(fā)的抗腫瘤新藥呋喹替尼（中文商品名：愛優(yōu)特；英文商品名：FRUZAQLA）取得歐盟委員會批準(zhǔn)，單藥用于治療經(jīng)治轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌。

這是呋喹替尼于2023年11月在美國上市以來獲得的第二個全球頭部市場的成功準(zhǔn)入。據(jù)和黃醫(yī)藥新聞稿，西班牙巴塞羅那Vall d′Hebron腫瘤研究所（VHIO）所長Josep Tabernero博士說，呋喹替尼是首個且唯一一個在歐盟獲得批準(zhǔn)用于治療結(jié)直腸癌的、針對所有三種VEGFR 亞型的選擇性抑制劑。

“轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌患者面臨許多困難，這些困難源于他們的疾病和治療的不良反應(yīng)。鑒于該疾病的復(fù)雜性，引入呋喹替尼等創(chuàng)新療法至關(guān)重要。我期待為合適的患者提供新的選擇。”Josep Tabernero說。

2023年1月，和黃醫(yī)藥與日本武田制藥（TSE：4502/ NYSE：TAK）簽訂海外許可協(xié)議，武田制藥獲得全球獨家許可，開展中國以外的呋喹替尼所有適應(yīng)證的開發(fā)、商業(yè)化和生產(chǎn)。此次呋喹替尼在歐盟獲批，系武田促成。

呋喹替尼是一款小分子口服酪氨酸激酶抑制劑，具有高激酶選擇性和靶點結(jié)合力，可選擇性地抑制血管內(nèi)皮細(xì)胞生長因子受體（VEGFR）-1/2/3。它也是中國首個從藥物發(fā)現(xiàn)到臨床開發(fā)均在本土自主完成的創(chuàng)新腫瘤藥物。

2018年9月，呋喹替尼在中國獲批上市，用于治療轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌，并于2020年1月納入國家醫(yī)保目錄，2022年、2024年相繼在中國澳門、中國香港上市。目前，該藥已覆蓋中國 328個城市，超過3000家腫瘤醫(yī)院，市場銷售額累計已超20億元人民幣，在三線結(jié)直腸癌市場占有率近半，持續(xù)保持在三線結(jié)直腸癌市場的領(lǐng)先地位，累計使逾8萬名患者獲得生存獲益。

當(dāng)?shù)貢r間2023年11月8日，呋喹替尼成功登陸美國市場，獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)用于治療經(jīng)治轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌（詳見澎湃科技報道：《和黃“出海”：上海首個小分子抗腫瘤原創(chuàng)新藥在美國獲批上市》），獲批后48小時即在美國市場開出首張?zhí)幏健＋@批后一周，呋喹替尼進(jìn)入世界最權(quán)威的惡性腫瘤臨床實踐指南（NCCN指南）。武田公布的數(shù)據(jù)顯示，2024年第一季度，呋喹替尼在美國市場的銷售額超過5000萬美元。

據(jù)和黃醫(yī)藥和武田公告，歐盟委員會批準(zhǔn)呋喹替尼的意見是基于FRESCO-2國際多中心III期研究的結(jié)果作出的。這項研究共納入了14個國家超過150個研究中心的近700名患者，結(jié)果顯示，461名接受呋喹替尼治療的患者的中位OS為7.4個月，而230名安慰劑組患者的中位總生存期（OS）為4.8個月。接受呋喹替尼治療的患者的中位無進(jìn)展生存期（PFS）為3.7個月，安慰劑組患者則為1.8個月。呋喹替尼組的疾病控制率（DCR）為55.5%，安慰劑組為16.1%。

OS是FRESCO-2試驗的主要終點，指從隨機(jī)化開始至（因任何原因）死亡的時間，被認(rèn)為是腫瘤臨床試驗中最佳的療效終點；PFS是FRESCO-2試驗的關(guān)鍵次要終點，指從隨機(jī)化開始到腫瘤發(fā)生（任何方面）進(jìn)展或（因任何原因）死亡之間的時間。

根據(jù)國際癌癥研究機(jī)構(gòu)（IARC）/世界衛(wèi)生組織（WHO）的數(shù)據(jù)，結(jié)直腸癌是全球第三大常見癌癥。在2022年估計有超過190萬例新增病例，并造成超過90萬人死亡。在歐洲，結(jié)直腸癌是第二大常見癌癥，2022年約有53.8萬例新增病例和24.8萬例死亡。在美國，2024年估計將新增15.3萬例結(jié)直腸癌新癥以及5.3萬例死亡。

和黃醫(yī)藥首席執(zhí)行官兼首席科學(xué)官蘇慰國博士在新聞稿中表示：“對于和黃醫(yī)藥來說，這是一個重要的里程碑，這是我們的研發(fā)引擎在歐洲首個獲批的產(chǎn)品。并且通過與武田的合作，在如此短的時間內(nèi)實現(xiàn)了這一目標(biāo)。目前，這種創(chuàng)新的抗腫瘤藥物正在美國和中國改善該疾病的治療前景，我們也期待將其影響力帶向歐洲的患者。”

據(jù)悉，呋喹替尼在日本以及10余個全球其他地區(qū)的上市申請正在推進(jìn)中，呋喹替尼二線治療胃癌以及聯(lián)合信迪利單抗用于治療晚期子宮內(nèi)膜癌的中國新藥上市申請已進(jìn)入國家藥監(jiān)局審評環(huán)節(jié)，有望于2024年惠及全球更多國家和地區(qū)的患者，從而持續(xù)、快速提升市場份額。

此前蘇慰國曾向澎湃科技表示，“未來，呋喹替尼在擴(kuò)大適應(yīng)證的同時，也會不斷前移治療進(jìn)程，依據(jù)臨床數(shù)據(jù)，向二線用藥、一線用藥逐步推進(jìn)。不管我們研發(fā)策略怎么變化，最核心的落腳點還是滿足未滿足的臨床需求，藥物的臨床價值如何是我們最看重的。”（詳見澎湃科技報道：《上海原創(chuàng)新藥在美開出首張?zhí)幏剑忘S醫(yī)藥成功出海的啟示》）

公開資料顯示，和黃醫(yī)藥成立于2000年，是香港首富李嘉誠的長江和記實業(yè)集團(tuán)旗下子公司，致力于癌癥和免疫性疾病創(chuàng)新療法的研發(fā)。2006年，和黃醫(yī)藥在倫敦證券交易所上市，2016年納斯達(dá)克上市，2021年在港交所上市。

轉(zhuǎn)載來源：澎湃新聞 作者：曹年潤