2017年，秦阿姨被確診彌漫大B細胞淋巴瘤，患癌幾年，先后經(jīng)歷12次化療仍未控制病情。“當時真是絕望了。”秦阿姨說。

后來，秦阿姨成為阿基侖賽注射液CAR-T臨床試驗首位入組治療的患者，使用阿基侖賽注射液（奕凱達）后，身體不適的癥狀得以改善，體內(nèi)檢測也發(fā)現(xiàn)沒有癌細胞了，現(xiàn)在秦阿姨已經(jīng)健康生活五年多了。

類似的案例還有很多，這背后是上海近十年來生物制藥產(chǎn)業(yè)的高速發(fā)展。目前，生物醫(yī)藥是上海市三大先導產(chǎn)業(yè)之一，從誕生在上海浦東的國內(nèi)首款CAR-T療法，到中國首個自主研發(fā)的獲批小細胞肺癌（SCLC）適應(yīng)癥的PD-L1抑制劑，再到新型靶向藥物、合成生物學、AI+新藥研發(fā)、新型偶聯(lián)藥物等等，好藥新藥、創(chuàng)新技術(shù)突破不斷在上海涌現(xiàn)，惠及越來越多患者。

國內(nèi)首款CAR-T療法誕生于上海浦東，打開了細胞免疫治療新紀元

在生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)體系中，細胞與基因治療（CGT）產(chǎn)業(yè)正迎來發(fā)展的黃金十年，而中國有望成為全球CGT產(chǎn)業(yè)的領(lǐng)導者。

腫瘤免疫治療是腫瘤治療的新方向，CAR-T免疫療法則是一種新型腫瘤免疫治療方法。無論在國際上還是在國內(nèi)，這項技術(shù)的研發(fā)都非常火熱，而很多人也許不知道，點燃科學家們研發(fā)激情的是一個叫Emily的小女孩，她在接受了這項神奇的療法后，癌細胞奇跡般地在她體內(nèi)消失了。

Emily的成功治愈，也意味著CAR-T療法將給全球帶來歷史性的變革。

2017年，全球首個CAR-T細胞療法正式獲批上市，與此同時，國內(nèi)很多患者也盼望CAR-T細胞療法能夠進入中國。而就在2021年，中國的腫瘤患者終于迎來了細胞免疫治療元年！兩款CAR-T療法先后在國內(nèi)獲批。

2021年6月，國內(nèi)首款CAR-T療法阿基侖塞注射液（商品名：奕凱達?）上市，治療復發(fā)難治性淋巴瘤，填補了國內(nèi)細胞治療領(lǐng)域的空白。而這背后是復星醫(yī)藥對于前沿創(chuàng)新技術(shù)的敏銳洞察力，2017年，復星醫(yī)藥與Kite Pharma成立合營公司復星凱特并積極探索推進全球領(lǐng)先CAR-T細胞療法在中國的臨床及落地。

而復星凱特的研發(fā)中心正是在上海浦東建立，將全球最領(lǐng)先、最成功、最有前景的CAR-T療法引進上海，正助推中國加快融入全球創(chuàng)新藥研發(fā)產(chǎn)業(yè)化體系。

事實上，CAR-T治療的制備方式非常復雜。區(qū)別于傳統(tǒng)藥物，CAR-T需要采集每一位患者體內(nèi)的T細胞，因此每個患者都需要一條單獨的生產(chǎn)線，而制備完成后的產(chǎn)品也僅限于患者自身使用；其次，定制性還體現(xiàn)在CAR-T生產(chǎn)制備上，采集的患者T細胞運達產(chǎn)品制備基地后，將經(jīng)過600多道工藝、20多位專業(yè)的制備工程師完成生產(chǎn)，并需通過嚴格的質(zhì)控及質(zhì)檢步驟，以確保符合回輸標準、最大化患者獲益；制備成功的CAR-T藥物將通過完善的物流配送體系及專業(yè)的患者服務(wù)團隊，及時地將CAR-T藥物回輸?shù)交颊唧w內(nèi)。

就是因為CAR-T成本較高，如何提高患者的可及性成為又一主要問題。自產(chǎn)品上市后，復星凱特積極推動提升CAR-T產(chǎn)品可及可負擔性，依托國家多層次醫(yī)療保障體系，探索創(chuàng)新支付方案，包括積極推動納入各省市惠民保清單，并通過深化與TPA (Third Party Administrator)、保險公司的合作，持續(xù)提高患者對奕凱達?的可負擔性。

2024 年1月，復星凱特在國內(nèi)率先推出按療效價值支付的創(chuàng)新方案，為國內(nèi)高值創(chuàng)新藥品的支付模式探索出一條新的路徑。

值得一提的是，截至目前，國內(nèi)已獲批上市4款CAR-T產(chǎn)品，即阿基侖賽注射液（CD19）、瑞基奧侖賽注射液（CD19）、伊基奧侖賽注射液（BCMA）、納基奧侖賽注射液（CD19），價格均約百萬。除了上述已經(jīng)獲批的4款CAR-T藥物，還有兩款藥物正在預備役狀態(tài)。

隨著整個行業(yè)規(guī)模上漲之后帶來的規(guī)模效應(yīng)，無論是生產(chǎn)、制造端還是推廣端，成本都會逐漸被攤薄，患者可及性將會進一步提高。

在今年上海兩會上，上海市政協(xié)常委、復星國際聯(lián)席首席執(zhí)行官陳啟宇指出，我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)經(jīng)歷了過去十年的快速發(fā)展，與國際先進水平的距離逐步縮短，正迎來從“從無到有”到“從有到好”的關(guān)鍵節(jié)點。醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)也逐步開始關(guān)注源頭創(chuàng)新，醫(yī)藥基礎(chǔ)研究成果斐然：科研機構(gòu)實力強化、人才梯隊充實壯大、科技成果轉(zhuǎn)化加速、論文專利快速增長。

“針對創(chuàng)新產(chǎn)品的研發(fā)、臨床、生產(chǎn)、上市、入院等重點領(lǐng)域，上海在近年來均出臺了相應(yīng)的支持政策，來支持上海的生物醫(yī)藥企業(yè)全產(chǎn)業(yè)鏈條的創(chuàng)新研發(fā)和產(chǎn)業(yè)發(fā)展。但目前尚存在基礎(chǔ)研究環(huán)節(jié)依然相對薄弱、政產(chǎn)學研資合作轉(zhuǎn)化機制有待加強、高值創(chuàng)新藥合理回報路徑尚未打通等問題，需要進一步解決，以推進產(chǎn)業(yè)的健康發(fā)展。”陳啟宇建議。

首個自主研發(fā)的獲批小細胞肺癌（SCLC）適應(yīng)癥的PD-L1抑制劑

不僅能將全球頂尖藥物引進來，上海還能通過自主研發(fā)打造出頂尖藥物。

小細胞肺癌（SCLC）約占肺癌總體發(fā)病率的15%左右，是一種侵襲性強、高級別肺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤，其分化程度低，惡性程度高，生長迅速，侵襲力強，容易耐藥，且較早發(fā)生轉(zhuǎn)移，預后較差。

小細胞肺癌分為局限期和廣泛期，約70%的患者初診時已經(jīng)為廣泛期。廣泛期小細胞肺癌（ES-SCLC）作為高侵襲性惡性腫瘤，治療選擇有限，為患者帶來沉重的疾病負擔。

2023年初，作為中國首個自主研發(fā)的獲批ES-SCLC適應(yīng)癥的PD-L1抑制劑，阿得貝利單抗（艾瑞利?）獲批上市，該款藥物作為1類創(chuàng)新藥由恒瑞醫(yī)藥子公司上海盛迪申報。

PD-L1抑制劑的出現(xiàn)，改變了ES-SCLC的治療框架。而阿得貝利單抗（艾瑞利?）的上市，打破了3年來進口PD-L1抑制劑產(chǎn)品在治療廣泛期小細胞肺癌（ES-SCLC）領(lǐng)域的壟斷地位，為中國小細胞肺癌患者帶去治療新希望。

研究顯示，阿得貝利單抗聯(lián)合化療可顯著改善患者的總生存期（OS）達15.3個月，降低死亡風險達28%，2年生存率達31.3%，且具有可控的安全性。

恒瑞醫(yī)藥方面表示，阿得貝利單抗的研發(fā)從抗體選擇到抗體改造，都沒有跟隨進口PD-L1抑制劑的研發(fā)思路，其背后凝聚了眾多中國科學家、研究者的智慧和心血。

目前，阿得貝利單抗已被上海等多個城市納入“惠民保”特藥報銷目錄。“惠民保”是由地方政府及相關(guān)部門指導、保險公司商業(yè)運作、與基本醫(yī)保相銜接的地方定制型補充醫(yī)療保險，抗腫瘤藥加入報銷目錄，將大幅減輕腫瘤患者自費負擔，增強患者治療信心。

恒瑞醫(yī)藥方面表示，上海是恒瑞全球戰(zhàn)略布局的重點，2000年上市之初，恒瑞醫(yī)藥首發(fā)募集資金就是投建位于閔行區(qū)的上海恒瑞研發(fā)中心（簡稱“上海恒瑞”），歷經(jīng)近20年發(fā)展，目前上海恒瑞已打造為創(chuàng)新藥研發(fā)中心及高端制劑生產(chǎn)基地，從事新藥發(fā)現(xiàn)、前端開發(fā)、藥物研發(fā)新技術(shù)平臺構(gòu)建等工作。

多年來公司在上海不斷擴大產(chǎn)業(yè)規(guī)模，2018年，位于張江的上海盛迪大樓建成投入運營，著力打造全球臨床醫(yī)學中心和國際商務(wù)總部。截至目前，公司已在上海申報1類創(chuàng)新藥2款，2類創(chuàng)新藥1款。

目前中國醫(yī)藥行業(yè)正進入轉(zhuǎn)型升級的關(guān)鍵階段，正努力從“制藥大國”向“制藥強國”邁進。生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)是上海市重點發(fā)展的三大產(chǎn)業(yè)之一，對搶占新一輪科技變革制高點、加快培育發(fā)展新動能、構(gòu)建現(xiàn)代化經(jīng)濟體系具有重要意義。

近年來，上海出臺了《關(guān)于新時期強化投資促進加快建設(shè)現(xiàn)代化產(chǎn)業(yè)體系的政策措施》《關(guān)于促進本市生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的若干意見》《上海市進一步完善多元支付機制支持創(chuàng)新藥械發(fā)展的若干措施》等若干條政策意見，從前沿賽道、創(chuàng)新要素、審評審批、數(shù)字化轉(zhuǎn)型等多個維度，大力推動生物醫(yī)藥科技創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)的高質(zhì)量發(fā)展。

作為生物醫(yī)藥頭部企業(yè)，恒瑞醫(yī)藥的研發(fā)思路或是中國創(chuàng)新藥發(fā)展的一個縮影。恒瑞醫(yī)藥方面表示，公司的研發(fā)宗旨是，以“未滿足的臨床需求”為導向，通過深入了解疾病特點及人群差異，持續(xù)關(guān)注患者需求變化，洞察并挖掘未被滿足的臨床需求，體現(xiàn)臨床價值。

數(shù)據(jù)顯示，上海生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)飛速發(fā)展，2019年到2023年，產(chǎn)業(yè)規(guī)模從3833億元提升至9337億元，年復合增長率25%；工業(yè)總產(chǎn)值從1319億元穩(wěn)步增長到1860億元，年復合增長率9%。

而在國家和上海打造未來產(chǎn)業(yè)的新背景下，無論企業(yè)還是政策支持都在促使行業(yè)積極尋找和布局新賽道、新方向，目前上海已經(jīng)聚集了一批創(chuàng)新主體，在前沿技術(shù)領(lǐng)域的發(fā)展和培育上發(fā)揮著創(chuàng)新策源和示范引領(lǐng)作用。

轉(zhuǎn)載來源：藍鯨財經(jīng) 作者：屠俊