經(jīng)濟觀察網(wǎng) 記者 瞿依賢 9月25日，博鰲樂城罕見病臨床醫(yī)學(xué)中心（下稱“樂城罕見病中心”）和阿里健康合作打造的“罕見病全球藥物信息平臺”正式啟動。罕見病患者可以在該平臺登記找藥信息，也可以同步申請到樂城用藥。

據(jù)了解，首批上線的創(chuàng)新罕見病藥品共22個，包括苯丁酸甘油酯、阿米吡啶、阿法諾肽等在內(nèi)的多個國內(nèi)未上市罕見病藥品。罕見病患者在支付寶首頁搜索“患者援助”，進入“罕見病藥品專區(qū)”，按要求成功提交基礎(chǔ)信息后，便可獲得服務(wù)。

國家衛(wèi)健委等五部門2018年聯(lián)合印發(fā)的《第一批罕見病目錄》列入了121種罕見病，經(jīng)統(tǒng)計，其中有17種罕見病目前在境內(nèi)無藥、境外有藥。

海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)作為全國醫(yī)療領(lǐng)域唯一對外開放的“醫(yī)療特區(qū)”，截至目前已實現(xiàn)進口特許藥械品種175種，國外已獲批上市但中國尚未獲批的罕見病藥品（又稱“孤兒藥”），可以在博鰲樂城先行區(qū)使用。

樂城罕見病中心主任肖麗表示，121種罕見病中，歐美和日本已經(jīng)有162種新分子實體上市，中國只有67種治療藥物上市，所以僅就《第一批罕見病目錄》收錄的罕見病而言，國外可及、國內(nèi)不可及的差距也非常大。隨著越來越多的新分子實體進入市場，差距短時間內(nèi)難以縮小。

樂城罕見病中心由樂城管理局、維健醫(yī)藥和博鰲未來醫(yī)院共建，致力于以全球同步的速度將最先進的罕見病產(chǎn)品帶入中國市場。

截至今年9月8日，樂城罕見病中心已觸達超過120家歐、美、日制藥企業(yè)，目前引進的罕見病產(chǎn)品共計31個，還有大量產(chǎn)品洽談，并且已經(jīng)有7款產(chǎn)品已經(jīng)落地使用或正在申請流程中。

今年8月，海南自貿(mào)港博鰲樂城全球特藥險2021版正式上線，囊括的75種海外藥品完整納入了北京普惠健康保。

樂城管理局副局長呂小蕾表示，希望用這種商業(yè)保險的探索，為藥物的可支付找到一條新的路徑，而跟阿里健康的合作，下一步希望把更多的醫(yī)生信息也匯集到“罕見病全球藥物信息平臺”，患者不僅能找到藥，也能找到醫(yī)生。